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uniQure公布AMT-130亨廷顿病I/II期新数据

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AI 综述

uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期研究更新数据。15例高剂量患者36个月时,cUHDRS减缓80%(名义p=0.005)、TFC减缓67%(名义p=0.011);12例48个月时,cUHDRS减缓44%(p=0.144,未达统计学显著)、TFC减缓61%(名义p=0.008)。公司表示,BLA已按FDA认可的36个月数据提交,未包含本次结果。

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9月29日
  1. uniQure|优尼库尔精选
    uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究36及48个月数据

    uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病I/II期研究更新数据:15例高剂量患者36个月cUHDRS减缓80%(名义p=0.005)、TFC减缓67%(名义p=0.011);12例48个月cUHDRS减缓44%(p=0.144,未达统计学显著)、TFC减缓61%(名义p=0.008)。BLA已按FDA认可的36个月数据提交,未包含本次结果。