Johnson & Johnson｜强生·2026-09-29 20:13· 7 天前精选重要性评分62

强生公布 IMAAVY 治疗全身性重症肌无力青少年患者两年随访数据

Johnson & Johnson presents new data reinforcing sustained disease control and improved daily function achieved with IMAAVY® (nipocalimab-aahu) in generalized myasthenia gravis (gMG)

AI 导读

Vibrance-MG II/III期长期扩展研究两年数据显示，抗AChR+青少年gMG患者持续疾病控制：第108周MG-ADL平均较基线变化-2.88分、QMG -8.25分；6名入组时用糖皮质激素者中3人减量、1人停药，未见新安全性信号。

研究关注

可跟踪青少年gMG长期疗效与激素减量能否支撑儿科适应症巩固；另关注HCP回顾性调查提示的换药驱动因素。

正文 · AI 翻译

宾夕法尼亚州斯普林豪斯（2026年9月29日）——强生公司（NYSE: JNJ）今日宣布，将在2026年美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议及美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会上展示关于IMAAVY^®（nipocalimab-aahu）治疗全身性重症肌无力（gMG）的15篇新摘要中的最新发现。这些数据包括一项针对青少年的2/3期研究的两年结果，该研究显示，在使用IMAAVY期间疾病控制得以持续，患者在日常生活功能和肌肉力量方面保持改善，同时皮质类固醇使用减少。¹此外，一项针对治疗抗AChR^a或抗MuSK^b抗体阳性gMG成年患者的医疗保健专业人员（HCP）的回顾性调查，揭示了波动的症状以及对更持续疾病控制所产生的未满足需求，如何推动患者从一种先进疗法转向另一种。²

长期数据显示青少年gMG患者的疾病控制得以持续

来自Vibrance-MG 2/3期长期扩展研究的两年结果显示，抗AChR+ gMG青少年患者的疾病控制得以持续，同时皮质类固醇使用继续减少。这些发现与在3期Vivacity-MG3研究的开放标签扩展中观察到的成人改善情况一致：¹

日常生活功能和肌肉力量的改善持续至第108周：在有可用数据的参与者中，第108周时MG-ADL^c平均较基线变化为−2.88分，QMG^d为−8.25分，与第4周、第24周及两年内所有中间时间点的结果一致。
观察到皮质类固醇减少：在研究开始时服用皮质类固醇的六名青少年患者中，三名减少了剂量，一名在使用IMAAVY两年后停药。
长达两年的治疗中未发现新的安全信号：IMAAVY在青少年中的安全性特征与成人报告的情况相似。

“对于患有全身性重症肌无力的青少年来说，不可预测的肌肉无力以及眼睑下垂和复视等症状影响的不仅仅是身体健康；它们还可能干扰学业、友谊和他们日益增长的独立性，”MDA赞助的儿科神经肌肉项目和神经肌肉诊所主任Jonathan Strober医学博士表示。“Vibrance-MG的两年结果令人鼓舞，并进一步丰富了我们在青少年中使用IMAAVY的证据，随着时间的推移，观察到日常生活功能、肌肉力量的持续改善以及皮质类固醇使用的减少。”

对持续疾病控制的需求推动治疗转换

一项针对治疗抗AChR+或抗MuSK+ gMG成年患者的HCP回顾性调查^f的结果，凸显了对更持续疾病控制的需求如何影响治疗决策——从对先前先进疗法波动症状的不满，到在开始使用IMAAVY时寻求改善的疗效和一致的治疗方案：²

症状控制波动是停用既往治疗最常见的驱动因素：医疗保健专业人员提到症状控制波动（54.6%），表明缺乏持续疾病控制仍是影响治疗决策的重要未满足需求。
一致的治疗方案和对疗效改善的期望是启动IMAAVY的主要驱动因素：在97名从既往晚期治疗转为IMAAVY的患者中，医疗保健专业人员最常提到偏好一致的治疗方案（62.9%）和对疗效改善的期望（56.7%）作为启动IMAAVY的原因。
转为IMAAVY后报告了积极结果：医疗保健专业人员报告，73.2%的患者“显著改善”或“非常显著改善”，而76.4%接受泼尼松治疗的患者减少了剂量，5.5%停药——这是针对全身性重症肌无力患者的重要治疗目标。

“全身性重症肌无力患者可能会经历症状波动，这使得持续疾病控制成为重要的治疗目标。医疗保健专业人员调查结果为影响治疗决策的因素提供了重要见解，其中症状控制波动成为医疗保健专业人员报告停用既往治疗的主要原因，”强生公司全球免疫治疗领域负责人David M. Lee医学博士、哲学博士表示。“IMAAVY在青少年和成人中的更广泛临床证据，包括皮质类固醇使用的减少，进一步加深了我们对IMAAVY在广泛gMG患者群体中提供持续疾病控制潜力的理解。”

IMAAVY是一种免疫选择性治疗，旨在大幅减少致病性免疫球蛋白G（IgG），这是gMG的根本原因，同时保留B细胞功能。它目前是美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的唯一用于抗AChR或抗MuSK抗体阳性gMG儿科患者（12岁及以上）的FcRn阻断剂。^3,4

补充资料（14 节）药物、疾病与研究背景 · 适应症、安全与用药 · 公司与合作方信息 · 法律与声明 · 参考文献与尾注

药物、疾病与研究背景

关于全身性重症肌无力（gMG）

重症肌无力（MG）是一种自身抗体疾病，免疫系统错误地产生抗体（例如，抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶[MuSK]），这些抗体靶向神经肌肉接头的蛋白质，可能阻断或干扰神经到肌肉的正常信号传递，从而损害或阻止肌肉收缩。^7,8该病影响全球约70万人。⁹该病影响男性和女性，发生在所有年龄和种族群体中，但最常见于年轻女性和老年男性。⁹大约50%被诊断为MG的个体是女性，其中约五分之一的女性处于育龄期。^10,11,12大约10%至15%的新MG病例在12-17岁的儿科患者中被诊断。^11,13,14,15在青少年MG患者中，女孩比男孩更常受影响，美国超过65%的儿科MG病例在女孩中被诊断。^16,17,18

初始疾病表现通常与眼部相关，但大约85%的MG患者会经历疾病表现的进一步进展，称为全身性重症肌无力（gMG）。^{19,20,21,22,23,24}其特征是严重的肌肉无力以及言语和吞咽困难。^{19,20,21,22,23}美国约有10万人患有gMG。²⁵脆弱的gMG人群，如儿科患者，治疗选择更为有限。²⁶

关于2/3期Vibrance-MG研究

2/3期Vibrance-MG研究（NCT05265273）是一项正在进行的开放标签研究，旨在评估nipocalimab对患有全身性重症肌无力（gMG）的儿科受试者的效果。²⁷该试验已纳入7名年龄在12至17岁之间的受试者，这些受试者根据筛查时的美国重症肌无力基金会（MGFA）II至IV级分类被诊断为gMG，并且对当前稳定的标准治疗（SOC）反应不足。²⁸受试者必须对抗乙酰胆碱受体（anti-AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（anti-MuSK）自身抗体呈阳性。²⁷该研究包括长达四周的筛选期、为期24周的开放标签积极治疗期（在此期间受试者每两周静脉注射一次nipocalimab），以及长期扩展期；将在最后一次给药后八周进行安全性随访评估。²⁷研究的主要终点是nipocalimab在24周时对患有gMG的儿科受试者的总血清IgG、安全性和耐受性以及药代动力学的影响。次要终点包括24周时MG-ADL和QMG评分的变化。^27,28

关于IMAAVY

^®（nipocalimab-aahu）
IMAAVY是一种免疫选择性治疗药物，旨在靶向、高亲和力结合并阻断新生儿Fc受体（FcRn），从而减少驱动疾病的循环免疫球蛋白G（IgG）抗体，同时根据体外和/或体内研究保留B细胞功能。^29,30,31IMAAVY目前获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人及12岁及以上儿科患者的全身性重症肌无力（gMG）。³IMAAVY还获批用于治疗目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成人及12岁及以上儿科患者的温自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。³

Nipocalimab正在自身抗体领域的三个关键领域进行研究，包括风湿性疾病、罕见自身抗体疾病以及由母体同种抗体介导的母胎疾病，在这些疾病中，据信阻断IgG与胎盘FcRn的结合可限制母体同种抗体向胎儿的经胎盘转移。^{32,33,34,35,36,37,38,39,40,41}

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予nipocalimab多项关键认定，包括：

欧盟EMA孤儿药认定：2019年10月用于胎儿和新生儿溶血性疾病（HDFN），2025年4月用于胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）
美国FDA快速通道认定：2019年7月用于HDFN和温自身免疫性溶血性贫血（wAIHA），2021年12月用于gMG，2024年3月用于FNAIT，2025年3月用于干燥综合征（SjD），2026年1月用于系统性红斑狼疮（SLE）
美国FDA孤儿药资格：2019年12月用于wAIHA，2020年6月用于HDFN，2021年2月用于gMG，2021年10月用于慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），2023年12月用于FNAIT
美国FDA突破性疗法认定：2024年2月用于HDFN，2024年11月用于SjD
美国FDA授予优先审评：2024年第四季度用于gMG，2026年第二季度用于wAIHA

IMAAVY的法定生产商是Janssen Biotech, Inc.

关于IMAAVY，我应该了解的最重要信息是什么？

IMAAVY 是一种处方药，可能引起严重副作用，包括：

Infections. IMAAVY may increase your risk of infections, including serious infections. If you have an infection, your healthcare provider will treat your infection or delay your infusion until your infection is gone. Tell your healthcare provider right away if you have any of the following infection symptoms:
- 发热
- 寒战
- 发抖
- 咳嗽
- 咽喉疼痛
- 唇疱疹
- 排尿时灼烧感
  呼吸困难
Allergic (hypersensitivity) reactions can happen during or up to a few weeks after your IMAAVY infusion. Tell your healthcare provider and get emergency medical help right away if you get any of these symptoms during or after your IMAAVY infusion:
- 面部、嘴唇、口腔、舌头或咽喉肿胀
- 吞咽或呼吸困难
- 荨麻疹
- 瘙痒性皮疹
- 胸痛或胸闷
Infusion-related reactions. Tell your healthcare provider right away if you get any of these symptoms during or within a few days after your IMAAVY infusion:
- 头痛
- 皮疹
- 恶心
- 疲劳
- 头晕
- 寒战
- 流感样症状
- 皮肤发红

如果您对nipocalimab-aahu或IMAAVY中的任何成分有严重过敏反应史，请勿接受IMAAVY。反应可能包括血管性水肿和过敏性休克。有关IMAAVY成分的完整列表，请参阅处方信息的患者信息部分。

适应症、安全与用药

重要安全信息

在接受IMAAVY之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括是否

曾对IMAAVY产生过敏反应。
现在或曾经有任何近期感染或感染症状。
现在或曾经患有带状疱疹（herpes zoster）或单核细胞增多症（由Epstein-Barr病毒引起的mononucleosis）。
最近接受过或计划接受免疫接种（疫苗）。服用IMAAVY的人不应接受活疫苗。
are pregnant or plan to become pregnant. It is not known if IMAAVY will harm your unborn baby.
- 妊娠安全研究。IMAAVY有一项妊娠安全研究。如果在妊娠期间给予IMAAVY，或您在接受IMAAVY期间怀孕，您的医疗保健提供者应通过联系Janssen（电话 1-800-526-7736）报告IMAAVY暴露情况。
正在哺乳或计划哺乳。IMAAVY可以进入您的母乳。尚不清楚IMAAVY是否会伤害您的宝宝。请与您的医疗保健提供者讨论在IMAAVY治疗期间喂养宝宝的最佳方式。

请告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，

包括处方药和非处方药、维生素以及草药补充剂。

IMAAVY可能有哪些副作用？

IMAAVY 可能引起严重副作用。请参阅“关于IMAAVY，我应该了解的最重要信息是什么？”

在接受IMAAVY治疗的gMG患者中，最常见的副作用包括

呼吸道感染、外周水肿（手、脚踝或脚部肿胀）和肌肉痉挛。

在接受IMAAVY治疗的wAIHA患者中，最常见的副作用包括

外周水肿（手、脚踝或脚部肿胀）、腹泻和发热（pyrexia）。

这些并非IMAAVY可能出现的全部副作用。请就副作用咨询您的医生以获取医疗建议。我们鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。请访问 www.fda.gov/medwatch，或致电 1-800-FDA-1088。

请参阅完整的处方信息和患者信息，了解IMAAVY，并与您的医生讨论任何问题。

剂型和规格：IMAAVY以每盒单剂量瓶形式供应，规格为300 mg/1.62 mL和1,200 mg/6.5 mL（185 mg/mL），用于静脉注射。

公司与合作方信息

关于Johnson & Johnson

在强生公司，我们相信健康就是一切。我们在医疗保健创新方面的实力使我们能够建设一个复杂疾病得以预防、治疗和治愈的世界，让治疗更智能、创伤更小，解决方案更加个性化。凭借我们在创新医药和医疗科技方面的专业知识，我们拥有独特的优势，能够在当今全方位的医疗保健解决方案中创新，以交付明天的突破，并对人类健康产生深远影响。

了解更多信息，请访问 https://www.jnj.com/ 或 www.innovativemedicine.jnj.com。

在 @JNJInnovMed 关注我们。

Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc. 和 Janssen Global Services, LLC 均为强生公司旗下企业。

法律与声明

编者注

抗AChR+ = 抗乙酰胆碱受体阳性抗体。
抗MuSK+ = 抗肌肉特异性酪氨酸激酶阳性抗体。
MG-ADL（重症肌无力-日常生活活动）提供对患者回忆影响日常生活活动症状的快速临床评估，总分范围为0至24；分数越高表示症状越严重。⁵
QMG（定量重症肌无力）是临床医生进行的13项评估，用于量化MG疾病严重程度。QMG总分范围为0至39，分数越高表示疾病越严重。⁶
Jonathan Strober博士曾为强生公司提供咨询、顾问和演讲服务。他未因任何媒体工作获得报酬。
治疗转换的发现基于一项对美国神经科医疗保健提供者（HCPs）进行的回顾性、包含21个项目的电子调查。符合条件的HCPs至少将一名成人全身性重症肌无力（gMG）患者从先前的先进疗法（如IVIG、抗CD19疗法、补体抑制剂或其他FcRn抑制剂）转换过来；受访者审查了医疗记录并报告了97名患者的去标识化数据。由于发现依赖于HCP的报告和回顾性医疗记录审查，可能受到信息和回忆偏差的影响。HCP的便利样本也可能限制了对更广泛临床环境和患者群体的普遍适用性，而横断面设计不允许得出关于长期趋势或因果关系的结论。

关于前瞻性声明的注意事项

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的涉及产品开发以及IMAAVY潜在益处和治疗影响的“前瞻性声明”。提醒读者不要依赖这些前瞻性声明。这些声明基于当前对未来事件的预期。如果基本假设被证明不准确，或已知或未知的风险或不确定性成为现实，实际结果可能与强生公司的预期和预测存在重大差异。风险与不确定性包括但不限于：产品研发中固有的挑战和不确定性，包括临床成功和获得监管批准的不确定性；商业成功的不确定性；制造困难和延迟；竞争，包括竞争对手取得的技术进步、新产品和专利；专利挑战；导致产品召回或监管行动的产品功效或安全问题；医疗保健产品和服务购买者的行为和消费模式变化；适用法律和法规的变化，包括全球医疗保健改革；以及医疗保健成本控制的趋势。有关这些风险、不确定性和其他因素的进一步列表和描述，可在强生公司最新的10-K表格年度报告中找到，包括题为“关于前瞻性声明的警示说明”和“第1A项。风险因素”部分，以及强生公司随后的10-Q表格季度报告和向美国证券交易委员会提交的其他文件中。这些文件的副本可在 www.sec.gov、www.jnj.com、www.investor.jnj.com 在线获取，或向强生公司索取。强生公司不承诺因新信息、未来事件或发展而更新任何前瞻性声明。

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参考文献与尾注

脚注

¹ Vu T, et al. 尼泊卡利单抗在青少年全身性重症肌无力患者积极治疗期和长期扩展期的两年随访结果：vibrance-mg 2/3期研究。在2026年美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会及2026年美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上展示。海报编号 #25。
² Kutz C, et al. 全身性重症肌无力患者转用尼泊卡利单抗治疗的回顾性审查：真实世界医疗提供者视角。在2026年美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会及2026年美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上展示。海报编号 #55。
³ IMAAVY® 美国处方信息。可访问：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/761430s000lbl.pdf。最后访问时间：2026年9月。
⁴ 欧洲药品管理局。IMAAVY® 产品特性摘要。可访问：https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/imaavy-epar-product-information_en.pdf。最后访问时间：2026年9月。
⁵ Wolfe GI. 重症肌无力日常生活活动量表。Neurology. 1999;22;52(7):1487-9.
⁶ Yin, J et al. 泰它西普治疗成人全身性重症肌无力的多中心、随机、开放标签、2期临床研究。Eur J Neurol. 2024;31(8):e16322.
⁷ Bacci, ED et al. 了解重症肌无力治疗的副作用及其对日常生活的影响。BMC Neurol. 2019;19(1):335.
⁸ Wiendl, H et al. 重症肌无力综合征管理指南。Ther Adv Neurol Disord. 2023; 16:17562864231213240.
⁹ Chen J, Tian D-C, Zhang C, et al. 中国重症肌无力的发病率、死亡率和经济负担：一项全国性人群研究。The Lancet Regional Health - Western Pacific.
¹⁰ Ye, Yun et al. 美国重症肌无力的流行病学。Frontiers in neurology vol. 15 1339167. 2024年2月16日.
¹¹ Dresser, Laura et al. 重症肌无力：流行病学、病理生理学和临床表现。Journal of clinical medicine vol. 10,11 2235. 2021年5月21日.
¹² J&J. 内部数据。
¹³ Evoli A, et al. 青春期前发病的青少年重症肌无力。Neuromuscul Disord. 1998 Dec;8(8):561-7.
¹⁴ Evoli A. 儿童期获得性重症肌无力。Curr Opin Neurol. 2010 Oct;23(5):536-40.
¹⁵ Finnis MF, Jayawant S. 青少年重症肌无力：儿科视角。Autoimmune Dis. 2011; 2011:404101.
¹⁶ Haliloglu G, et al. 儿童多发性硬化和重症肌无力中的性别患病率。J Child Neurol. 2002 May;17(5):390-2.
¹⁷ Parr JR, et al. 儿童肌无力有多常见？英国自身免疫性和先天性肌无力的发病率和患病率。Arch Dis Child. 2014 Jun;99(6):539-42.
¹⁸ Mansukhani SA, et al. 儿科肌无力的发病率和眼部特征。Am J Ophthalmol. 2019 Apr; 200:242-249.
¹⁹ Law, N et al. 重症肌无力的生活体验：患者主导的分析。Neurol Ther. 2021;10(2):1103-1125.
²⁰ 美国国家神经疾病和中风研究所。重症肌无力。可访问：https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis 最后访问时间：2026年9月。
²¹ Bever, CT et al. (1983), 眼肌型重症肌无力的预后。Ann Neurol. 1983;14(5):516-9.
²² Kupersmith, MJ et al. 眼肌型重症肌无力患者2年内发展为全身性疾病的情况。Arch Neurol. 2003;60(2):243-8.
²³ 美国国家神经疾病和中风研究所。重症肌无力情况说明书。可访问：https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf。最后访问时间：2026年9月。
²⁴ 克利夫兰诊所。重症肌无力：治疗与症状。可访问：https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg。最后访问时间：2026年9月。
²⁵ DRG EPI (2021) & Optum 索赔分析 2012年1月至2020年12月。
²⁶ O’Connell K, Ramdas S, Palace J. 青少年重症肌无力的管理。Front Neurol. 2020 Jul 24;11:743.
²⁷ ClinicalTrials.gov. NCT05265273. 可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05265273。最后访问时间：2026年9月。
²⁸ Strober J et al. 尼泊卡利单抗在开放标签2/3期Vibrance-MG临床研究中的青少年参与者中的安全性和有效性。在美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会上的报告。2024年10月。
²⁹ Seth, N et al. 尼泊卡利单抗，一种免疫选择性FcRn阻断剂，可降低IgG并具有独特的分子特性。MAbs. 2025;17(1):2461191
³⁰ Zhu, LN et al. FcRn抑制剂：治疗重症肌无力的新选择。Neural Regen Res. 2023;18(8):1637-1644.
³¹ Ling, LE et al. M281，一种抗FcRn抗体：在首次人体研究中，IgG全面降低的药效学、药代动力学和安全性。Clinical Pharmacology & Therapeutics. 2018;105(4):1031–1039.
³² ClinicalTrials.gov. 标识符：NCT03842189。可访问：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189。最后访问时间：2026年9月。
³³ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05327114。可访问：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114。最后访问时间：2026年9月。
³⁴ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04119050。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050。最后访问时间：2026年9月。
³⁵ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05379634。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634。最后访问时间：2026年9月。
³⁶ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05912517。可访问：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517。最后访问时间：2026年9月。
³⁷ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04968912。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912。最后访问时间：2026年9月。
³⁸ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04882878。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878。最后访问时间：2026年9月。
³⁹ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06449651。可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06449651。最后访问时间：2026年9月。
⁴⁰ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06533098 可访问：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06533098。最后访问时间：2026年9月。
⁴¹ ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04951622。可访问：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 最后访问时间：2026年9月。

来源：Johnson & Johnson｜强生 · jnj.com

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