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BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA五年III期数据
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AI 综述
2026年10月2日，BioMarin Pharmaceutical公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病的五年III期数据。该数据来自PROPEL开放标签扩展研究，涉及82例持续用药者，显示五年内运动功能维持、肺功能相对稳定；其中ERT经治者pp6MWD变化0.7%，ERT初治者10.5%。研究未发现新的安全性信号，51.2%出现治疗相关不良事件。
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最新进展10月2日 23:00
BioMarin公布PROPEL开放标签扩展研究五年数据，82例患者运动功能维持、肺功能稳定。报道时间线
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10月2日
- BioMarin PharmaceuticalBioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA治疗晚发型庞贝病五年III期数据
PROPEL开放标签扩展研究显示，82例持续用药者五年内运动功能维持、肺功能相对稳定；ERT经治者pp6MWD变化0.7%，ERT初治者10.5%。未发现新安全性信号，51.2%出现治疗相关不良事件。